Una niña con una enfermedad autoinmune rara se cura gracias a una terapia CAR-T pionera en el mundo

La medicina española ha marcado un hito mundial en la lucha contra las enfermedades autoinmunes. El Hospital de La Paz, en Madrid, ha conseguido por primera vez curar a una niña afectada por dermatomiositis anti-MDA5, una patología autoinmune extremadamente rara y letal, mediante el uso de terapia CAR-T, hasta ahora reservada principalmente al tratamiento de ciertos cánceres hematológicos.

La paciente, de tan solo 15 años, no respondía a ninguna terapia convencional. Su enfermedad atacaba su piel, músculos y pulmones, comprometiendo su vida de forma grave. Ante esta situación, el equipo médico del hospital decidió aplicar una estrategia innovadora: modificar las células T de su sistema inmunitario para reprogramarlas y eliminar las células autorreactivas que estaban atacando su cuerpo.

Esta adaptación de la terapia CAR-T, originalmente diseñada para eliminar células cancerígenas, resultó ser un éxito. En pocas semanas, los síntomas comenzaron a remitir, y en meses, la niña experimentó una recuperación clínica completa. Un año después, sigue sin necesidad de inmunosupresores y con una calidad de vida recuperada.

El tratamiento se enmarca dentro de un ensayo clínico impulsado por la Fundación CRIS contra el Cáncer y representa una muestra del potencial de la medicina personalizada y de la inmunoterapia más allá del cáncer. Según los investigadores, este avance abre la puerta a tratar otras enfermedades autoinmunes graves, como el lupus o la esclerosis sistémica, en pacientes sin respuesta a los tratamientos actuales.

La historia de esta paciente supone una revolución médica y un ejemplo de cómo la innovación clínica y la investigación aplicada pueden transformar la vida de quienes padecen enfermedades hasta ahora sin solución.